原标题:警惕梗阻性肥厚型心肌病!部分患者首发即猝死,创新疗法获批
东方网记者刘轶琳4月30日报道:梗阻性肥厚型心肌病(HCM)的症状与其他心脏疾病相似,疾病容易被忽视,目前诊断率相对较低,甚至部分患者首发即猝死。随着病情的进展和恶化,晚期患者会合并心力衰竭、心律失常和卒中等心血管疾病,为患者及其家庭带来了沉重的生理与心理负担,同时也显著增加了医疗体系的负担。
记者今天从百时美施贵宝获悉,全球首创心肌肌球蛋白抑制剂迈凡妥获中国国家药品监督管理局优先审评批准,用于治疗纽约心脏协会心功能分级II-III级的梗阻性肥厚型心肌病(HCM)成人患者,以改善运动能力和症状。这是全球首个也是目前唯一获批的心肌肌球蛋白抑制剂。
此次获批基于全球EXPLORER-HCM和中国EXPLORER-CN III期临床研究。EXPLORER-CN主要研究者、北京协和医院院长张抒扬教授指出:“与非梗阻性HCM患者相比,左心室流出道梗阻的患者生存率较低。常规药物只能减轻症状,并不能从根本上解决心肌肥厚所导致的一系列临床症候群。而手术或介入治疗虽可以改善HCM症状,但是侵入性治疗难度高且存在并发症风险,极少患者会接受,目前在临床上并未得到广泛应用,亟待新的创新药物出现以改变治疗现状。”
目前,迈凡妥已被纳入《2023欧洲心脏病学会(ESC)心肌病管理指南》、《中国成人肥厚型心肌病诊断与治疗指南2023》 以及《中国肥厚型心肌病指南2022》,作为梗阻性肥厚型心肌病患者的推荐疗法之一。
(刘轶琳)